Ključna beseda: zdravilo

»Naša odobritev bo sledila kmalu.«

»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«

»Ta bolezen je tako redka, da zdravniki ne vedo veliko o njej. Največ informacij sva našla v skupini na Facebooku, v kateri starši z vsega sveta delijo izkušnje. Tako sva spoznala Špelo. Ta sindrom je tako redek, da se med seboj takoj razumemo.«

»Urban je pravi borec, vsa čast njegovim staršem, ki se borijo z njim, da bi imel normalno življenje.«

»Tudi on mora tako kot oni intenzivno trenirati, da doseže svoje sanje – njegove so, da bi bil cisto navaden fantek.«

»Kar zadeva junake, mi ne sežemo do kolen Urbanu in njegovim staršem.«

»Ko smo dobili Urbanovo diagnozo, nam je bilo rečeno, da ob teh 400 primerih, ki jih je pravzaprav na svetu, imamo več verjetnosti, da zadenemo na lotu, kot da bi se otrok rodil s to diagnozo.«

»V sredini septembra imamo rezervirano mesto še za zadnje testiranje učinkovitosti tega zdravila. Potem pa potrebujemo še dovoljenje za pripravo klinične študije, za kar pa smo že v dogovorih.«

»Urban je danes zelo srečen, sploh kadar je doma, z družino, zelo rad ima knjige, inštrumente, sploh kitaro.«

»Kdor tega v življenju ne doživi, si ne more predstavljati, kako težko je z bolnim otrokom.«

»Slovenci so pokazali izjemen čut, izjemno empatijo, izjemno razumevanje.«

»Do danes nam je uspelo zbrati 950.000 evrov, po uspešno končani igri pa pričakujemo, da bomo presegli milijon evrov zbranih sredstev, kar je polovica od potrebnih dveh milijonov.«

»Pri prodaji srečk nam pomagajo številna športna in druga društva, ki želijo pomagati Urbanu do njegovih prvih korakov. Njihovi odzivi so res neverjetni, človeška dobrota ne pozna meja.«

»Tudi mi prispevamo k znanosti na tem področju in želimo, da rezultate raziskav pripeljemo do malih pacientov. Pri razvoju zdravila sodelujemo Kemijski inštitut, Pediatrična klinika in Medicinska fakulteta, zato verjamemo, da bo razvoj takega zdravila ogromen izziv in dosežek za Slovenijo. Zdravilo ne bo pomagalo le slovenskemu dečku Urbanu, temveč potencialno vsem drugim bolnikom po svetu, ki so se ali se še bodo rodili z enakim sindromom.«

»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«

»Ena srečka stane pet evrov. Verjamemo, da bo vsaka zmagovalna, ker bo vsaka pomagala Urbanu.«

»Zato, da bodo lahko zdravniki ob naslednjem otroku rekli: 'Da, vaš otrok ima hudo bolezen, ampak imamo zanj zdravilo.'«

»Cepljenje z dvema odmerkoma Pfizerjevega cepiva je 70-odstotno učinkovito pri zmanjševanju hospitalizacij.«

»Učinkovitost cepiva proti hudim oblikam bolezni po okužbi s predhodnimi različicami medtem znaša 93 odstotkov.«

»Ugotovitve študije označila za 'izjemno spodbudne'.«

»Te ugotovitve prinašajo dodatno potrditev, da bi lahko naše kandidatno oralno protivirusno zdravilo, če bo odobreno, bistveno vplivalo na življenja številnih ljudi, saj podatki kažejo na učinkovitost paxlovida pri zmanjševanju tveganja za hospitalizacijo in smrt ter tudi bistveno zmanjšanje virusnega bremena. To potrjuje potencial zdravila za reševanje življenj bolnikov po vsem svetu.«

»Ker se v nasprotju z drugimi to zdravilo ne aplicira v bolnišnici, ampak doma, moramo poleg protokola predpisovanja doreči tudi protokol izdaje.«

»Zdravila so skrajni ukrep za tiste bolnike, ki se še niso uspeli cepiti.«

»Ne gre za preventivo, gre za kurativo.«

»S tem preprečimo hospitalizacijo v 50–60 odstotkih takšnih bolnikov.«

»To je potrebno, ker zdravilo še nima uradnega dovoljenja za promet.«

»Za mlade in zdrave ljudi to zdravilo ni primerno in ga nima smisla dajati.«

»Mlajši ljudje s težkim potekom bolezni so ekstremno redki, če imajo dejavnike tveganja, vendar so cepljeni.«

»Bi pa želel poudariti, da razmere še kar nekaj časa ne bodo normalne, zdravstveni sistem še kar nekaj časa ne bo deloval normalno.«