Ključna beseda: Zolgensma

»Zdravilo med drugim omogoča dolgotrajno preživetje in doseganje motoričnih mejnikov, kakršni v naravni zgodovini bolezni niso bili opaženi in so do zdaj pri bolnikih, pet let po prejemu odmerka, še vedno prisotni.«

»Napaka je bila na strani AveXis.«

»Preiskovalce in FDA smo obvestili konec prejšnjega tedna, na začetku tega tedna pa smo bili obveščeni o delni klinični zaustavitvi.«