»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«
»Ta bolezen je tako redka, da zdravniki ne vedo veliko o njej. Največ informacij sva našla v skupini na Facebooku, v kateri starši z vsega sveta delijo izkušnje. Tako sva spoznala Špelo. Ta sindrom je tako redek, da se med seboj takoj razumemo.«
»Urban je pravi borec, vsa čast njegovim staršem, ki se borijo z njim, da bi imel normalno življenje.«
»Tudi on mora tako kot oni intenzivno trenirati, da doseže svoje sanje – njegove so, da bi bil cisto navaden fantek.«
»Kar zadeva junake, mi ne sežemo do kolen Urbanu in njegovim staršem.«
»Ko smo dobili Urbanovo diagnozo, nam je bilo rečeno, da ob teh 400 primerih, ki jih je pravzaprav na svetu, imamo več verjetnosti, da zadenemo na lotu, kot da bi se otrok rodil s to diagnozo.«
»V sredini septembra imamo rezervirano mesto še za zadnje testiranje učinkovitosti tega zdravila. Potem pa potrebujemo še dovoljenje za pripravo klinične študije, za kar pa smo že v dogovorih.«
»Urban je danes zelo srečen, sploh kadar je doma, z družino, zelo rad ima knjige, inštrumente, sploh kitaro.«
»Kdor tega v življenju ne doživi, si ne more predstavljati, kako težko je z bolnim otrokom.«
»Slovenci so pokazali izjemen čut, izjemno empatijo, izjemno razumevanje.«
»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«
»Ena srečka stane pet evrov. Verjamemo, da bo vsaka zmagovalna, ker bo vsaka pomagala Urbanu.«
»Zato, da bodo lahko zdravniki ob naslednjem otroku rekli: 'Da, vaš otrok ima hudo bolezen, ampak imamo zanj zdravilo.'«
»Preliminarni rezultati so obetavni. Naši sodelavci v Avstraliji so za zdaj pripravili prvo generacijo teh virusnih vektorjev in jih stestirali na Urbanovih matičnih celicah ter pokazali, da se res protein normalno izraža.«
»Trenutno imam veliko upanja. To upanje drži mene, mojega moža, vso družino pokonci, da bomo mogoče nekoč lahko zaživeli kot normalna družina. Veva z možem, da sva tako trmasta, da ne bova odnehala, dokler Urban tega ne bo dobil. Pa če se bova trudila do konca življenja.«
»Raziskave tečejo, Urbanove celice in celice še drugih dveh otrok so pripravljene, ta trenutek testirajo genske konstrukte na Urbanovih celicah.«
»Močno si želimo, da bi tudi Urban, pa ne dobil zlata, srebra ali brona, ampak da bo živel svoje sanje, tako kot slovenski olimpijci in vsa Slovenija.«
»Uspelo se nam je povezati z raziskovalci pri nas, v Italiji, ZDA in Avstraliji in bomo poskušali pomagati temu otroku in vsem drugim otrokom in odraslim s to gensko mutacijo. To je težka naloga, ne vemo, ali bomo uspešni, se bomo veliko naučili, smo optimistični.«
»Predklinične študije stanejo okoli 300 do 400 tisoč evrov.«
»Najinemu Urbančku so diagnosticirali redko genetsko bolezen, hudo nevrorazvojno motnjo – sindrom CTNNB1.«
»Naša družina je financirala izdelavo zdravila za prvo leto. Projekt traja dve leti. Plačati moramo tudi klinično študijo.«
»Upam, da bomo tako našli še kakšnega otroka v Sloveniji, ki mu bo genska terapija lahko spremenila življenje.«
»Za Miloša smo v stiku z zdravniki in strokovnjaki po vsem svetu in držimo pesti, da bo sprejet v klinično študijo oz. da bo prejel katero od poskusnih zdravljenj, saj to trenutno zanj predstavlja edino rešitev.«
»Povezujemo se z vrhunskimi strokovnjaki in zdravniki iz tujine ter specializiranimi bolnišnicami in zdravstvenimi centri v tujini ter referenčnimi centri za redke bolezni.«
»V okviru projekta staršem mladih borcev nudimo tudi vso pomoč in podporo pri urejanju postopka za zdravljenje in preglede v tujini, tudi v primeru, ko jih na zdravljenje pošljejo slovenski zdravniki.«