Ključna beseda zdravilo avtorja Špela Miroševič

»Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila.«

»Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila.«

»Zelo smo zadovoljni, sestanek je bil zelo konstruktiven. Imeli smo občutek, da so vsi zelo naklonjeni temu, kar delamo.«

»Ni samo 470.000 evrov denar, ki ga potrebujemo, ampak preprosto nismo imeli srca iti do ljudi z večjo vsoto denarja.«

»Težko je opisati občutke, ki jih čutiva z možem, in hvaležnost do vseh, ki so nam v teh dveh letih pomagali – vseh Slovencev in Slovenk, posameznikov, ki so se res zavzeli za različne akcije, olimpijcev, košarkarjev, nogometašev, hokejistov, medijev in zdaj na koncu so nam na pomoč priskočili še glasbeniki in drugi izvajalci. Neizmerno sva vesela, da živimo v Sloveniji, kjer imamo takšno podporo in kjer lahko za najinega Urbana resnično premikava meje.«

»Želimo si, da bi bil po uspešnem razvoju Urban eden prvih na svetu, ki bi lahko prejel to novo zdravilo, ki se bo po njem imenovalo 'Urbagen'.«

»To bo naša zadnja akcija, s katero se za pomoč obračamo na Slovenke in Slovence, nato denarja ne bomo več zbirali na ta način. Zato si res želimo, da ljudje pridejo podpret še zadnjo akcijo.«

»Težko je opisati občutke, ki jih čutiva z možem, in hvaležnost do vseh, ki so nam v teh dveh letih pomagali – vseh Slovencev in Slovenk, posameznikov, ki so se res zavzeli za različne akcije, olimpijcev, košarkašev, nogometašev, hokejistov, medijev in zdaj na koncu so nam na pomoč priskočili še glasbeniki in drugi izvajalci. Neizmerno sva vesela, da živimo v Sloveniji, kjer imamo takšno podporo in kjer lahko za najinega Urbana resnično premikava meje.«

»Otroci s tem sindromom ne morejo hoditi, nikoli ne bodo samostojni, težko se odvadijo plenic.«

»Smo zelo veseli, da se je naši akciji pridružila tudi EkipaSN, Radio Aktual, društvo Palčica pomagalčica.«

»Nam pa še čisto malo manjka do konca, nekje 2 do 3 mesece nam je ostalo do tega dneva, ko bomo morali plačati celoten znesek. Res lepo prosimo vse Slovence in Slovenke, da nam pomagajo.«

»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«

»Tudi on mora tako kot oni intenzivno trenirati, da doseže svoje sanje – njegove so, da bi bil cisto navaden fantek.«

»Ko smo dobili Urbanovo diagnozo, nam je bilo rečeno, da ob teh 400 primerih, ki jih je pravzaprav na svetu, imamo več verjetnosti, da zadenemo na lotu, kot da bi se otrok rodil s to diagnozo.«

»V sredini septembra imamo rezervirano mesto še za zadnje testiranje učinkovitosti tega zdravila. Potem pa potrebujemo še dovoljenje za pripravo klinične študije, za kar pa smo že v dogovorih.«

»Urban je danes zelo srečen, sploh kadar je doma, z družino, zelo rad ima knjige, inštrumente, sploh kitaro.«

»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«

»Ena srečka stane pet evrov. Verjamemo, da bo vsaka zmagovalna, ker bo vsaka pomagala Urbanu.«

»Zato, da bodo lahko zdravniki ob naslednjem otroku rekli: 'Da, vaš otrok ima hudo bolezen, ampak imamo zanj zdravilo.'«